10年磨砺,一个危重病人的自救之路_大卫

医学界最开始认为它是一种癌症,但后来又认为它是一种自身免疫病,可能与一种名叫白介素-6(IL-6)的炎症因子相关。 医生的这番话如晴天霹雳一般击中了大卫,这一次他感觉自己真的要死了。 作为同龄人,也同…

还没成为医生,自己却患上重病

25岁的医学院三年级学生大卫,刚出考场,就跌跌撞撞地走进了医院的急诊室。

本文来源:e药环球

医生检查发现,大卫的多个器官出现衰竭,并且视网膜出血导致了暂时性失明。他随即被送进了重症监护室(ICU)。

在这之前,大卫在妇产科实习,身体健壮的他,开始出现盗汗、疲劳和体重下降的症状。他不知道自己得了什么病,但感觉问题不小。为了顺利通过实习考核,他只好咬紧牙关坚持,直到考完试。

在重症监护室一待就是将近7个星期。在这7个星期的时间里,医生并没有检查出病因,只能针对表现出来的问题进行治疗。尽管如此,大卫还是康复了。出院时,医生对他说:“我们不知道这是什么病,但愿不要复发。”

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作为病人的大卫(David Fajgenbaum)| 图片来源:参考文献[1]

“我将用余生跟它死磕到底”

一出院,大卫就拿出医学生的看家本领,开始翻各种各样的文献,查各种各样的资料,以及上千页的医疗记录,有些记录的时间甚至能追溯到大卫小时候。大卫试图从中寻找到一些蛛丝马迹。

功夫不负有心人,他发现自己得的病可能是一种罕见的免疫系统疾病——卡斯尔曼病(Castleman disease)。这种病很严重,每年约有5000名美国人得这个病,但关于这个病的资料却少之又少。

1954年,一位名叫卡斯尔曼的医生首次描述了这种病,所以这种病就以这位医生的名字命名。医学界最开始认为它是一种癌症,但后来又认为它是一种自身免疫病,可能与一种名叫白介素-6(IL-6)的炎症因子相关。

卡斯尔曼病患者可以有轻重不同的症状:有的只是单个淋巴结异常,伴有轻度流感一样的症状;严重的有全身许多淋巴结异常、血细胞数量异常、多个器官功能异常并危及生命。

在卡斯尔曼病的不同类型中,大卫所患的正是最危险的那种。第一次治疗康复后不久,大卫的病又复发了。这次的症状更为严重,他的家人甚至请牧师来做了最后的仪式。

谁知,两天后大卫的身体自己莫名地开始好转。他随即决定去找研究这种疾病的世界级专家之一弗里茨•范•瑞(Frits van Rhee)。

在这次去外地就医期间,大卫的病又发作了。医生用了7种化疗药物,保住了他的命。可是,15个月以后,病魔又回来了。这次,一直心态乐观的大卫,也有些崩了,他追着问弗里茨医生:为什么治疗不起作用?到底是哪些免疫细胞、哪条信号通路出了问题?下一步治疗计划是什么?然而,弗里茨只是无奈地对他说:“亲爱的,我们已经尽力了,但是任何治疗对你都没有反应。你认为我们应该怎么做呢?”

医生的这番话如晴天霹雳一般击中了大卫,这一次他感觉自己真的要死了。大卫的未婚妻和两个姐姐都在医院附近住下来照顾他。但最终他没有死,同样的7种化疗药物再一次延续了他的命。这一次次与死神擦肩之后,大卫暗暗发誓:“无论我的余生如何,我都要将它攻克!”但他深知,自己剩下的时日似乎不多,需要加速冲刺了!

不能单打独斗,需要联系更多人

冲刺归冲刺,方向也很重要,不然跑错了方向就要欲哭无泪了。好在这个时候,大卫遇到了另一位罕见病患者,时年28岁的杜克大学辍学生——乔希•索默(Josh Sommer)。刚上大一,乔希就被确诊为一种极为罕见的骨癌,他随后辍学组建了一个基金会。

作为同龄人,也同样是罕见病的患者,第一次见面的两人聊了数个小时。这次会面对大卫最大的影响就是,让大卫确定了冲刺的方向——他不能单打独斗了,他需要联系更多的人。

大卫对自己的病有一个非常困惑的地方——既然普遍认为IL-6导致卡斯尔曼病,为啥用药物抑制IL-6以后,病症还会多次复发呢?是不是经典的疾病模型本身就错了呢?

他不知道这个问题的答案,而且他可能也没时间自己去寻找了。于是他采取了另外一个策略——从医学数据库中搜寻到发表过相关论文的每一位研究人员,亲自给他们写信,邀请他们参加即将举行的一次医学会议。大卫一共写了400多封信,最终有27位专家亲临会场,5人参加了电话会议。通信过程中,令大卫感到惊讶的是,虽然都是卡斯尔曼病的研究人员,但许多人并不认识彼此,也不知道彼此的研究内容。

大卫,这个半年前还默默无闻的医学生,在这次医学会议上组织专家们进行了卡斯尔曼病的专题讨论。虽然这次讨论并没有达成共识,但给了大卫一个启发:解决卡斯尔曼病,最根本的可能不是科学问题,而是组织问题。为此,他决定攻读MBA,并成功申请到了世界上最好的商学院之一——沃顿商学院。

大卫选择攻读MBA目的是想建立一个全球性的网络——网罗全球的医生、研究人员和制药公司,帮助他攻克卡斯尔曼病。大卫的履历以及他的病史,都让他成为卡斯尔曼病的最佳代言人。不久之后,大卫就在他的小办公室里协调起卡斯尔曼病的多个研究项目。

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大卫建立的全球协作网络| 图片来源:参考文献[1]

他还与他的医生合作发表了一篇卡斯尔曼病病例的研究论文,提出了新的疾病模型,而病例就是他自己。2013年,他赤裸着胸膛、身上沾满血迹出现在医学专业杂志的封面上。虽然那些症状预示着他的病又要发作了,但他仍觉得非常自豪!

那个1号病人,有望为众多患者带来新的生机

就在大卫的一篇论文即将发表时,他的病又发作了——这次他第五次直面死亡。

这一次发病,让大卫决定放弃旧的疗法。在与他的医生商量后,他决定尝试采用一种新的疗法。这种疗法的原理完全不同于以前的治疗,没有人尝试过这种疗法,因此他自然而然地成为接受新疗法研究的1号病人。果然,新疗法带来了新的转机,四周之后他出院了。他说,每次发病都带来了顿悟,这一次发病让他明白,他需要卡斯尔曼病专家,也需要自己来尝试新的疗法。要攻克卡斯尔曼病,他需要更多聪明的头脑,更多能够参与新疗法的志愿者。

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作为研究员的大卫 | 图片来源:宾夕法尼亚大学

在2019年8月13日发表的一篇论文中,大卫领导的这项研究已经有了3位患者——除了他自己以外,还有2位新患者。目前经美国药监局(FDA)批准用于卡斯尔曼病的药物只有1种,而这种药对这3位患者都已经没有效果了。所以在这项研究中,他们接受了以前只有大卫尝试过的新疗法,结果症状和检测指标都获得了好转。

现在,大卫和他的团队正准备招募更多患者,进行临床试验。

大卫曾说:“我知道我可能在没搞清楚卡斯尔曼病之前就有可能痛苦地死去,我很难过我不能活下来,与我的家人和朋友在一起。不过没关系,我在尽一切可能来拯救自己和更多的人。我喜欢这场战斗,我喜欢追逐未知!”

现在,这个勇敢的1号病人,终于在这场战斗中取得了阶段性的胜利,也让更多患者看到了新的希望。甚至,大卫这种身体力行的行动对于其他疾病的攻克,也有深远的意义。

小知识

什么是临床试验?

临床试验是涉及人体的医学研究。通过临床试验,医生可以找到预防、诊断、疾病的新方法。通过临床试验,研究人员可以确定新的疗法是否安全、有效,并可以将新疗法与现在的标准疗法进行比较。新的疗法要通过监管部门批准,就必需通过临床试验证明它是安全、有效的。

临床试验不是盲目乱试,而是应该在试验开始前就必须有充分的科学依据。在进行人体试验前,必须对开展试验的目的、准备解决的问题有着周密的考虑,预期的受益应超过可能出现的损害。

患者参加临床试验,能帮助医学界更多地了解疾病,这可以帮助改善世界各地患者的治疗。患者还可以获得尚未广泛使用的治疗,或目前治疗的新用法。如果某种疾病现在还任何标准治疗,或者标准治疗失败了,那么加入临床试验尤其有用。尽管不能保证新的治疗方法一定能够奏效,但参与临床试验毕竟提供了希望。

临床试验的宗旨是对患者尽可能安全。研究人员必须遵循严格的准则。

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